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近日，北京市药监局会同市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，以优化工作流程等方式，进一步优化罕见病供应保障机制。此举有望缩短罕见病患者用药等候时间，同时实现全程可追溯。
化解罕见病用药难题，下好“先手棋”至关重要。在《实施方案》中，一个“先”字得以充分体现。比如，以先行区建设推动罕见病药品保障；针对罕见病急需药品临时进口申请，建立提前评估工作机制；推动由“人等药”向“药等人”转变，让相关药品储备先于需求。
落实好《实施方案》，也要突出强调一个“先”字。罕见病药品保障先行区建设本身属于一种创新，没有现成的模式可以照搬，没有更多经验可供借鉴。尤其是在建设罕见病药品保障先行区过程中，北京市明确要深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局。要想做到这一点，既要有敢为人先的闯劲，也要有把事情办圆满的能力。
先行区建设和“药等人”等做法，值得在罕见病诊疗的其他方面加以借鉴。比如，很多罕见病属于先天遗传病，但不少患者几乎等到成年才确诊，在此前很长一段时间，其所患的病可能长期被当作其他疾病诊治。只有织密罕见病诊疗协作网，建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，才能在诊疗方面抢占先机。
再如，因罕见病药品的投资回报率较低，生产企业积极性不足，造成药品研发与生产滞后于需求。对此，可通过出台优惠政策、加大扶持力度等方式，让罕见病药品研发生产尽量走在需求的前面。此外，化解罕见病药品数量少导致的保供不及时等问题，还需进一步加大紧缺药品储备和调运力度，让患者能及时找到所需药品。
罕见病的病种纷繁复杂，单个罕见病或许患病人数较少，但所有罕见病患者就是一个庞大群体。把事情做在前面，让更多罕见病患者能够获得早发现、早诊断、早治疗的机会，是对他们最好的关爱。
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文：唐传艳（医生）
编辑：杨真宇
校对：马杨
审核：秦明睿 徐秉楠
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